입력 : 2026년 6월 23일 (화) 13:01

[제약·바이오 트렌드] 현대바이오 '제프티', 숙주세포 표적 기전의 최대 난제 '유전독성'... GLP 동물시험서 안전성 입증 外

유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’ 유럽 EMA 희귀의약품 지정... 동아제약 박카스, '지금 나를 재생' 팝업스토어 성황리 종료

‘제약·바이오 트렌드’는 영유아 및 아동을 양육하는 양육자들에게 도움이 되는 의약품·건강관리 분야의 최신 소식을 한눈에 전하기 위해 기획된 코너다. 국내 제약·헬스케어·바이오 기업들이 발표한 신제품 출시, 임상·연구 성과, 건강 캠페인, 사회공헌 활동 등 다양한 소식 가운데 가족 건강과 삶의 질 향상에 도움이 되는 정보를 선별해 소개한다.

◇ 현대바이오 '제프티', 숙주세포 표적 기전의 최대 난제 '유전독성'... GLP 동물시험서 안전성 입증

현대바이오사이언스 로고.?ⓒ현대바이오 — 현대바이오사이언스 로고. ⓒ현대바이오

현대바이오(048410)사이언스는 공인 비임상 시험기관에서 수행한 GLP(비임상시험관리기준) 소핵시험에서 최종 유전독성 '음성' 결과를 획득해 세포학적 안전성 데이터를 확증했다고 22일 발표했다.

이번 연구는 미국 NIH(국립보건원) 국책 신약 개발 임상(ACTIV-2) 총괄 의장을 맡았던 미국 캘리포니아대 샌디에이고(UCSD) 의대 데이비 스미스 교수(Dr. Davey Smith)로부터 호흡기 바이러스 바스켓 임상(AIR-V)을 제안받은 이후, 글로벌 규제기관의 기준을 충족하기 위해 필수적인 독성학적 무결성을 과학적으로 증명하고자 진행된 복수의 핵심 비임상 시험 중 하나다. 현대바이오는 이 비임상 데이터와 베트남 뎅기열 임상 기록을 결합해 미국 임상의 최종 개시 타임라인 협의에 돌입한다.

바이러스의 변이와 무관하게 효력을 발휘하는 '숙주세포 표적 기전'은 범용 항바이러스제 개발의 유망한 대안으로 주목받아 왔으나, 기존 연구 물질들은 인간 세포에 손상을 주거나 유전체 구조를 교란하는 유전독성 한계를 극복하지 못해 상용화에 난항을 겪어왔다. 제프티는 이번 생체 내(in vivo) 소핵시험을 통해 이러한 한계를 규제과학적 관점에서 성공적으로 입증하며 독성학적 난제를 해소했다.

이번 시험은 식품의약품안전처 고시 및 국제의약품규제조화위원회(ICH) 가이드라인에 따라 공인 비임상 시험기관인 디티앤씨알오 안전성평가센터에서 진행됐다. 시험 물질 투여 후 염색체 이상으로 인해 형성되는 소핵(Micronucleus) 발생 여부를 정량 평가한 결과, 최고 용량군을 포함한 모든 투여군에서 유전독성의 핵심 지표인 '소핵다염성적혈구 출현 빈도'가 음성대조군과 비교해 통계학적으로 유의미한 차이가 없는 음성으로 최종 판정됐다.

특히 독성학적 데이터의 세부 정량 분석 결과, 시험에 적용된 최대내성용량(MTD)인 1,000 mg/kg/day를 인간 환산 용량(HED)으로 산출하면 성인(60kg 기준) 하루 약 9,677mg에 해당한다. 이는 환자에게 투여할 예정인 임상 최대 설계 용량 대비 7.17배에 달하는 가혹 조건으로, 극단적 투여 환경에서도 세포 유전자 구조에 변형을 유발하지 않음이 정량적으로 증명됐다. 또한 앞서 완료한 13주 반복투여 장기 독성 시험을 통해 부작용을 유발하지 않는 무해용량(NOAEL)을 확보하고, 임상 최대 용량을 이 기준보다 5.93배 낮은 수준(약 6배의 안전역)으로 설정한 바 있어, 전신(Systemic) 독성 안전성에 이어 유전적 무결성까지 동시 입증하며 높은 수준의 이중 안전판을 완성하게 됐다.

진근우 현대바이오 대표이사는 "이번 결과는 미국 호흡기 바이러스 임상 2상 진입을 위한 가장 큰 독성학적 허들을 넘어선 것"이라며 "제프티가 숙주세포의 염색체 구조적 안전성을 확실하게 유지하면서 바이러스 복제 경로만 선택적으로 차단함을 증명함으로써 숙주 표적 메커니즘의 안전성을 과학적으로 검증했다"고 성과를 짚었다.

이처럼 확진 전 유증상자에게 선제적으로 안전하게 투약하기 위한 '유전적 안전성 근거'가 확실하게 충족됨에 따라, 미국 진출을 앞둔 '호흡기 바이러스 바스켓 임상(AIR-V)'의 성공 가능성과 규제기관 승인 확률도 한층 높아졌다. 해당 임상은 코로나19, 인플루엔자, RSV 등 복수 호흡기 질환을 별도의 확진 검사 없이 초기 증상(기침, 발열 등) 단계에서 즉시 치료하는 세계 최초의 임상 모델이다. 과거 페니실린이 초기 증상 발현 시 원인 균주와 무관하게 광범위한 항균 효과를 발휘해 감염병 치료의 패러다임을 바꿨듯, 제프티 역시 단일 약물로 복수의 호흡기 바이러스를 동시 통제하는 범용 항바이러스제로서의 핵심 동력을 확보하게 된 셈이다.

배병준 현대바이오 사장은 "미국 호흡기 바이러스 바스켓 임상은 단일 약물로 복수의 호흡기 질환을 동시 해결하는 감염병 치료의 중대한 전환점"이라며 "이번에 확보한 과학적 데이터는 여러 호흡기 바이러스를 동시에 통제하는 바스켓 임상의 성공 가능성과 상용화 가치를 확고히 뒷받침하는 핵심 기반이 될 것"이라고 강조했다.

◇ AI 시대 대비 디지털 헬스 연구, 처방 사례 공동 DB 구축

쏠투비제약 박성호생움한의원 MOU 체결.?ⓒ박성호생움한의원 — 쏠투비제약 박성호생움한의원 MOU 체결. ⓒ박성호생움한의원

박성호생움한의원 박성호 원장이 22일 쏠투비제약과 운모 기반 통합의학 연구 업무협약(MOU)을 맺고, 국제 학술지에 보고된 운모(STB-HO)의 항암 연구를 현장 임상 데이터로 이어가겠다는 뜻을 밝혔다.

박성호 원장은 서울 마포구 망원동에서 암·대사질환·난치성 질환 환자를 한의학과 자연치유, 식이요법, 맨발걷기를 결합한 방식으로 진료해 온 한의사다. 이번 협약은 그가 처방해 온 쏠투비운모가루(STB-MP)의 임상 사례를, 쏠투비제약이 축적한 연구 데이터와 결합해 운모 기반 통합치료의 가치를 객관적으로 정리하자는 데서 출발했다. 쏠투비운모가루는 식품의약품안전처로부터 의약품(생약)으로 품목허가와 GMP 인증을 받은 운모가루 제제다.

운모가루(STB-HO)는 이미 국내외 학술지를 통해 항암 관련 연구가 보고된 소재다. 2015년 국제 학술지 '사이언티픽 리포츠(Scientific Reports)'에는 STB-HO가 유방암 세포와 면역세포의 상호작용을 조절해 암세포 증식을 억제했다는 연구가 실렸고, 같은 해 '온코타겟(Oncotarget)'에는 STB-HO가 세포 분화 과정에서 암 억제 유전자 p53·p21을 활성화한다는 결과가 발표됐다.

앞서 2013년 'BMC 보완대체의학'에는 대장암 세포에서 증식과 혈관 형성을 억제하는 화학예방 가능성이, 2023년 '나노머티리얼스(Nanomaterials)'에는 알츠하이머 모델에서 아밀로이드 단백질을 줄이는 효과가 각각 보고됐다. 이들 연구는 세포·동물 실험 단계의 결과다. 운모가루는 이후 독일·오스트리아 통합의학병원에서 난치성 암 환자를 대상으로 활용돼 일부 생존 기간 연장 사례가 보고된 바 있으며, 현재 국내 한의 의료기관에서도 보조 치료에 활용되며 임상 사례가 쌓이고 있다. 다만 인체에서의 유효성을 확인하기 위한 체계적 임상 연구는 앞으로의 과제다.

박성호 원장이 강조한 것도 바로 이 지점이다. 그는 "지난 4~5년간 쏠투비운모가루를 집중적으로 처방하면서, 기존 치료로 호전되지 않던 환자들에게서 종양 진행이 억제되거나 호전되는 반응을 관찰해 왔다"며 "단순한 증상 완화를 넘어 생존 기간이나 혈액 수치 같은 지표에서도 변화를 확인하고 있다"고 말했다. 그러면서 "실험실에서 밝혀진 메커니즘이 실제 환자에게서 어떻게 나타나는지를 데이터로 잇는 것이 핵심"이라고 덧붙였다.

천연물 치료에 대한 편견을 묻는 질문에는 작용 방식의 차이로 답했다. 박 원장은 "서양의학의 표적항암제가 암세포의 특정 단백질 하나를 공격해 내성이 빨리 생기는 것과 달리, 운모가루는 여러 표적을 동시에 겨냥하는 다중 표적(Multi-Targeting) 방식으로 본다"며 ▲여러 경로에 작용하는 다중 표적 기전 ▲유전독성·세포독성이 확인되지 않은 안전성 ▲인공 합성으로 구현하기 어려운 천연 미네랄 구조를 운모가루의 강점으로 꼽았다. 이 가운데 다중 표적과 면역세포 조절은 앞서 언급된 학술지 연구에서도 다뤄진 내용이다.

인공지능(AI) 시대에 천연물 치료제가 설 자리를 잃지 않겠느냐는 물음에는 정반대라고 답했다. 박 원장은 "인간 과학자가 완벽히 규명하지 못한 복잡한 기전을 초지능 AI는 짧은 시간에 분석해낼 수 있을 것"이라며 "AI 시대는 운모가루의 가치가 오히려 과학적으로 증명되는 시기가 될 것"이라고 내다봤다.

그래서 그가 지금 가장 공들이는 일이 '데이터'다. 박성호 원장은 "아무리 의미 있는 물질도 데이터로 기록되지 않으면 고립된다"며 "환자들의 호전 반응과 생존 기간, 혈액 수치 변화 등 임상 데이터를 체계적으로 수치화하는 디지털 자산화가 핵심 과제"라고 강조했다. 이번 MOU로 구축할 공동 데이터베이스가 그 출발점이다. 다만 그는 운모가루를 포함한 처방이 환자 상태에 따라 한의사의 의학적 판단으로 이뤄지며, 협약 역시 특정 효과를 보증하기보다 사례를 체계적으로 정리하는 연구 협력임을 분명히 했다.

박성호 원장은 끝으로 "기술이 아무리 변해도 생명을 살리려는 진심과 자연이 준 안전한 물질의 가치는 변하지 않는다"며 "전임상 연구 성과와 식약처 허가, 그리고 임상 데이터가 결합해 전 세계 암 환자에게 희망이 되는 날까지 환자 중심의 연구와 처방에 온 힘을 쏟겠다"고 말했다.

◇ 유한양행, 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’ 유럽 EMA 희귀의약품 지정

유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 현지시간 19일 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 밝혔다.

YH35995의 이번 EMA 지정은 앞서 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획득한 희귀의약품 지정에 이어진 성과로, 미국과 유럽 양대 의약 규제기관으로부터 연이어 희귀의약품으로 인정받으며 글로벌 시장 진입의 발판을 마련했다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다. 특히 유럽은 미국(최대 7년)보다 긴 10년의 시장독점권을 보장하며, 지정 시 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 의미가 크다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소의 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(Glucosylceramide, GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)이다. 간 및 비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 걸쳐 다양한 증상이 나타난다. 이 중 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 아직 없어 미충족 의료 수요가 특히 높은 것으로 꼽힌다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료(Substrate Reduction Therapy, SRT) 계열 치료제다. 최대 특징은 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력으로, 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐다. 이를 통해 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있어, 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자의 새로운 치료 대안으로 기대된다.

임상 개발도 순조롭게 진행되고 있다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(First-in-Human, FIH)를 수행해왔으며, 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(International Working Group on Gaucher Disease, IWGGD) 심포지엄 2026에서는 단회투여(SAD)결과를 구연 발표하며 최초의 임상 데이터를 공개했다. 현재는 확보된 단회 투여 후 안전성·내약성 및 PK·PD 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상 단계에 진입하여 개발을 이어가고 있다.

유한양행은 이번 EMA ODD지정을 발판으로 YH35995의 글로벌 임상·허가 전략을 구체화하고, 환자 접근성 제고를 집중한다는 방침이다.

유한양행 김열홍 R&D총괄 사장은 “앞서 FDA ODD 지정과 국제 학회에서의 임상 데이터 공개에 이어 이번 EMA ODD 지정까지, 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 의미 있는 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

◇ 동아제약 박카스, "90년대 감성으로 직장인 활력 충전"…'지금 나를 재생' 팝업스토어 성황리 종료

동아제약(대표이사 사장 백상환) 박카스가 신규 광고 캠페인과 연계해 선보인 ‘지금 나를 재생’ 팝업스토어가 성황리에 막을 내렸다고 23일 밝혔다.

지난 17일부터 21일까지 5일간 서울 여의도 IFC몰에서 진행된 이번 팝업스토어는 소비자들이 박카스의 신규 광고 메시지를 직접 체험할 수 있도록 기획됐다. 음악과 추억, 참여형 콘텐츠를 결합한 ‘에너지 리부팅 공간’을 조성해 방문객들이 자신의 활력과 자신감을 다시 발견할 수 있도록 유도했다.

특히 이번 신규 광고의 핵심 취지인 ‘지금 나를 재생’이라는 콘셉트에 맞춰 부스 곳곳에 카세트테이프, MP3 모형 등 90년대 레트로 소품을 배치해 X세대의 향수를 자극했다. 부스 내부에는 광고 메인 음악인 듀스의 ‘우리는’과 서태지와 아이들의 ‘난 알아요’가 울려 퍼지며 현장 분위기를 한층 돋웠다. 카세트테이프를 재생하듯 지친 일상에 방전된 직장인들의 활력을 다시 재생하겠다는 취지가 공간 전체에 반영됐다.

부스는 방문객들이 잠시나마 일상에서 벗어나 활력을 느낄 수 있도록 총 4개의 체험존으로 구성됐다. ▲용기존(두더지 타격 게임) ▲활력존(에어볼 게임) ▲자신감존(포토부스) ▲에너지존(샘플링존)이 마련돼 큰 호응을 얻었다.

‘용기존’에서는 활력, 회복, 도전 등 마음에 힘을 전하는 키워드를 두더지 게임에 적용해 스트레스를 해소할 수 있도록 했으며, ‘활력존’에서는 떨어지는 에어볼을 잡는 게임을 통해 몰입의 즐거움을 선사했다. ‘자신감존’에서는 즉석사진(인생네컷)을 촬영하고, ‘에너지존’에서 나만의 다짐을 적어 제출하면 박카스를 제공했다. 특히 촬영한 사진을 현장에서 바로 키링으로 제작할 수 있어 많은 방문객들의 좋은 반응을 이끌어냈다.

점심시간을 이용해 부스를 찾은 직장인 A씨는 “10분 남짓 되는 짧은 시간 동안 회사 일을 잊고 온전히 즐길 수 있어서 큰 활력을 얻었다”고 전했다. 또 다른 방문객 B씨는 “최근 TV에서 박카스 광고를 보고 3040 직장인의 애환에 크게 공감했었다”며 “오늘 팝업스토어에서도 90년대로 돌아간 것 같아 잠시나마 행복했다”고 소감을 밝혔다.

5일간 직장인의 성지 여의도에서 진행된 박카스 ‘지금 나를 재생’ 팝업스토어에는 약 8천여명의 방문객이 찾아 성황을 이뤘다.

동아제약 관계자는 “박카스는 대한민국을 대표하는 피로회복제로서 향후에도 피로회복이 필요한 곳곳을 찾아 활력을 전할 계획”이라고 말했다.

한편, 올해로 출시 63주년을 맞은 대한민국 대표 피로회복제 박카스는 지난해까지 누적 판매량 242억 병을 기록하며 250억 병 돌파를 눈앞에 두고 있다. 오랜 시간 한국인의 일상과 함께하며 피로회복의 상징으로 자리해온 박카스는 단순한 드링크제를 넘어 세대를 아우르는 국민 브랜드로 평가받고 있다.